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2023生理学或医学诺奖之后,mRNA技术前景光明
11064 2023-10-31
2023生理学或医学诺奖之后,mRNA技术前景光明
近日,2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,生物化学家卡塔林·卡里科(Katalin Karikó)和生物学家德鲁·魏斯曼(Drew Weissman)获奖。因为他们在核苷酸修饰方面的突破性发现,使得开发有效的抗新型冠状病毒mRNA疫苗成为可能。根据诺贝尔奖官网介绍,他们的研究成果还为未来开发其他传染病疫苗提供了新的思路。此外,这一技术还有望应用于输送治疗性蛋白质和治疗某些类型的癌症。

发展历程

mRNA(信使核糖核酸,Messager RNA)是由DNA转录而来的RNA分子,它携带着DNA中的遗传信息,将这些信息传递到细胞质中的核糖体,以便翻译成蛋白质。简单来说,mRNA可以看作是DNA信息的复制品,它在蛋白质合成过程中起到了桥梁的作用。在疫苗领域,mRNA疫苗利用合成的mRNA分子,将病原体的特定蛋白质编码信息传递给人体细胞,促使细胞合成相应的蛋白质,从而激发免疫反应。
mRNA从发现到首款产品上市用了近60年的时间,经历了漫长的研究和技术发展期,以下是其中的几个重要阶段:
1961-90年代初:从 1961 年 mRNA 的发现,到90年底初期科学家们首次成功地合成了功能性mRNA,并证明其在体外可以被细胞翻译为蛋白质,明确了 mRNA 的具体机制和作用以及其发展潜力。
1990年代中期至2000年代初:在这个阶段,研究人员开始探索利用mRNA作为疫苗的潜力。他们发现,通过将特定抗原编码的mRNA注射到动物体内,可以激活免疫系统产生针对该抗原的免疫反应。这为后来的mRNA疫苗开发打下了基础。
2005年:德鲁·魏斯曼(Drew Weissman)和卡塔琳·卡里科(Katalin Karikó)等科学家发表了一篇重要的研究论文,阐述了如何通过修饰mRNA的核苷酸结构,降低其在体内引发免疫反应的风险,为后来的mRNA疫苗开发提供了重要的改进基础。
2010年代初至中期:在这个时期,研究人员在动物模型和早期临床试验中验证了mRNA疫苗的安全性和有效性。他们成功地利用mRNA技术开发出针对多种疾病的疫苗候选者,并取得了一定的成功。
2020年:COVID-19大流行爆发,全球迅速展开了疫苗研发工作。mRNA疫苗技术迅速崭露头角,两款mRNA疫苗(辉瑞-BioNTech的Comirnaty(BNT162b2)和Moderna的Spikevax(mRNA-1273))在短时间内获得了紧急使用授权,并在全球范围内广泛使用。这些疫苗的成功应用证明了mRNA技术在疫苗领域的巨大潜力。
2020年至今:商业化时代正式开启,mRNA技术的研究先驱也于2023年斩获诺奖。随着前期的技术积累逐渐成熟以及资本市场的助力,mRNA 技术将进入快速发展的新时代。

应用广泛

据PubMed预计,2035年mRNA 市场总体规模 230 亿美金,其中非新冠疫苗的产品有望达到 180 亿美金,2025-2035营业利润增长率高达68%。
业界认为,mRNA凭借其技术优势可广泛应用于预防疫苗、治疗疫苗、治疗药物等领域。
疫苗开发:mRNA疫苗是目前最为突出的应用之一。通过将编码病原体蛋白的mRNA传递给人体细胞,mRNA疫苗可以激活免疫系统产生针对特定病原体的免疫反应。例如,COVID-19疫苗就是利用mRNA技术开发的。
癌症免疫疗法:mRNA技术可用于开发个性化的癌症免疫疗法。通过合成mRNA分子,携带特定抗原的编码信息,mRNA疗法可以激活免疫系统攻击癌细胞。这种个性化的疗法可以根据患者的基因组信息进行定制。
遗传性疾病治疗:mRNA技术可以用于治疗一些遗传性疾病。通过合成mRNA分子,编码缺失或异常蛋白质的信息,mRNA疗法可以恢复正常的蛋白质功能,改善疾病症状。
蛋白替代疗法:利用mRNA技术来治疗因缺乏特定蛋白而引起的遗传性疾病或其他疾病的方法。该方法通过向患者体内输送编码目标蛋白的mRNA,使细胞能够合成所需的蛋白质,从而实现疾病的治疗和管理。
再生疗法:通过向受损组织中提供编码特定生长因子、细胞信号分子或其他相关蛋白质的mRNA,可以激活机体内部的自我修复机制,从而促进组织的再生和修复过程。

前程远大

mRNA技术具有广阔的前景,被认为是医学和生物技术领域的重要突破之一。如今,mRNA技术在全球范围内引起了广泛的关注和重视,成为各大药企和生物技术公司积极布局的重要赛道。这一技术从最初的默默无闻逐渐崭露头角,正迎来属于自己的时代。
首先,mRNA技术在疫苗领域取得了巨大成功。COVID-19疫苗的开发和应用证明了mRNA技术的快速响应能力和高效生产能力。多家制药公司利用mRNA技术开发出了有效的COVID-19疫苗,并在全球范围内推广使用。这使得mRNA技术在公众和医学界的认可度大幅提升。
其次,mRNA技术在个性化治疗方面展现了巨大的潜力。通过合成定制的mRNA,可以根据患者的基因型和特定疾病需求提供个性化的治疗方法。这种精准医疗的发展趋势使得mRNA技术备受关注,并被视为未来医疗领域的重要突破点。
此外,mRNA技术还有望在基因编辑、组织工程和再生医学、药物递送系统等领域发挥重要作用。通过与其他技术的结合,如CRISPR-Cas9基因编辑技术,可以实现更精确的基因修饰;而在组织工程和再生医学领域,mRNA技术可以促进组织的再生和修复;同时,利用纳米粒子或其他载体包裹mRNA,可以实现药物的定向输送,提高治疗效果。
总体而言,mRNA技术正处于快速发展阶段,资本企业和研究机构纷纷加大对该技术的投入和布局。随着技术的不断创新和完善,以及临床实践的推进,我们有理由相信mRNA技术将在医学和生物技术领域展现出更加广阔的前景,并为人类健康带来更多福祉。