CAR-T国内最新：首款国产白血病药获批·入医保恐再受挫
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2023-11-15
CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞疗法）是一种免疫细胞疗法，通过对患者的T细胞进行体外基因修饰改造，然后再经过一定扩增和质检后回输至患者体内进行治疗。嵌合抗原受体T细胞疗法已取得令人瞩目的进展，在肿瘤免疫治疗中发挥着重要作用。特别是在血液瘤治疗领域，CAR-T疗法取得了巨大成功。全球已经有10款CAR-T产品获批上市，适应症均为血液瘤，其中多款产品的完全缓解率已达到70-80%，显著延长了患者的生存期。
CAR-T产品流程示意图
最新国产原研CAR-T获得批准
11月8日，国家药监局宣布合源生物自主研发的细胞治疗CAR-T药物纳基奥仑赛注射液获批上市，适应症为成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/rB-ALL）。这是国内第四款获批的CAR-T产品，同时也是首款国内白血病治疗领域CAR-T产品。截至目前，全球已有10款CAR-T产品上市，其中美国批准了6款，国内也有4款CAR-T产品获批上市。
全球CAR-T产品情况（部分）
两款CAR-T再战医保
近期，2023年国家医保药品目录初审名单已经公布，其中包含备受关注的两款CAR-T疗法产品。这已经是阿基仑赛注射液自2021年以来第三次通过形式审查，瑞基奥仑赛注射液也非首次通过形审，这两款产品均即将迈入下一阶段。然而，它们能否在今年进入谈判环节仍是未知数。依照往年情况，医保目录内所有药品的年治疗费用都没有超过30万元。鉴于药价下降幅度一般为50%，“百万抗癌药”价格降低面临巨大难度，因此谈判也将十分艰难。而且价格过高的话，即使被纳入医保目录，也将给医保基金带来巨大压力。
CAR-T发展历史（至2021年）
此外，CAR-T疗法目前在市场上的渗透率相较于其它药品并不高，因此“以价换量”的策略可能还需要综合多方面考量。CAR-T治疗之所以价格昂贵，是由于该产品需要进行个性化定制，属于个体化用药，无法实现规模化生产。每一批产品均需要高昂的成本，并经过2~4周的培养制备周期。整个治疗过程十分复杂，涉及的技术环节众多，质控要求严格。目前全球范围内尚未形成标准化的生产工艺流程，很多环节依赖人工操作，因此失败率较高。在产业方面，CAR-T行业处于发展的初期阶段，原材料、设备等产业链上下游资源体系尚不成熟，这也导致了成本的上升。种种原因导致CAR-T产品想进医保还是比较难的。
即便医保尚未覆盖且价格昂贵，但大量临床数据证实了CAR-T细胞疗法的可行性，自上市以来CAR-T产品的整体销售额一直呈现上涨趋势。
CAR-T疗法作为价格高昂、临床效果优异的高端定制化抗癌治疗产品，即使短期内无法通过医保，在成本精简、商业保险以及地方医疗补充计划的推动下，仍然具备着较大的市场潜力。